最近，一位病友私信问：我患的是强直性脊柱炎，因为需要哺乳，医生给我处方了培塞丽珠单抗希敏佳，我回家看希敏佳没有强直性脊柱炎的适应症，会不会没效果？
担心不无道理，这个属于超适应症用药，但是往往临床治疗有需求，医生会根据国外的一些适应症外推和以往治疗经验选择合适的药物，比如希敏佳，就经常应用在育龄期和哺乳期的银屑病/强直性脊柱炎女性患者身上。为了方便大家在用药前选择对应的治疗方案，今天整理了目前风湿免疫科、皮肤科、眼科和消化内科经常应用的生物制剂和小分子靶向药适应症和一些超适应症用药的常识。
后面再总结些小编自己知道的超适应症用药经验。
阿达木单抗：白塞综合征、干燥综合征、复发性流产、化脓性汗腺炎等；
依那西普（融合蛋白）：白塞、复发性流产等；
托珠单抗：强直性脊柱炎、抗合成酶抗体综合征等；
托法替布、巴瑞替尼：斑秃、银屑病、强直性脊柱炎等；
利妥昔单抗：系统性红斑狼疮等；
度普利尤单抗：哮喘、鼻窦炎等；
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01
在临床上，超适应症用药”的普遍性
超说明书用药，中国药理学会给出的定义是“药品使用的适应症、剂量、疗程、途径或人群等未在药品监督管理部门批准的药品说明书记载范围内的用法”。从定义可以看出，超说明书用药范围广泛，常见的超适应症用药及超出说明书载明的剂量、疗程、用药途径、用药人群等的用药均属于超说明书用药。
在临床，有些药的超适应症使用已然是十分普遍：例如，甲氨蝶呤作为肿瘤科用药，适应症包括各型急性白血病，特别是急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤等恶性肿瘤，但妇科将其成功用于宫外孕的保守治疗，已有二十年以上的历史，至今仍然没有被增加到说明书的适应症范围内。而在风湿科已经将他写进了众多疾病的指南。
超说明书用药在临床非常常见，尤其是在儿童、孕妇及罕见病的临床药物治疗中。有研究称，美国儿科的超说明书用药情况最高能占到50%-90%左右，而针医院的研究也显示，该院孕妇用药中有84%的药品品种存在超说明书用药情况。而在我国超适应症用药也比较普遍，虽然没有统计，但预估也有50%以上。
02
超适应症引起的医疗纠纷可不少
每年都有很多例因超适应症用药而引起的医疗纠纷报道：
03
超适应症用药违法吗？
国家食品药品监督管理局《药品说明书和标签管理规定》规定：“药品说明书应当包含药品安全性、有效性的重要科学数据、结论和信息，用以指导安全、合理使用药品。药品说明书的具体格式、内容和书写要求由国家食品药品监督管理局制定并发布”。
——可见，药品说明书的作用是“指导安全、合理使用药品”，是指导而非强制。
卫生部《医疗机构药事管理规定》第十八条规定“医疗机构应当遵循有关药物临床应用指导原则、临床路径、临床诊疗指南和药品说明书等合理使用药物；对医师处方、用药医嘱的适宜性进行审核。”
——可见，临床用药的指导原则除了“药品说明书”还包括“临床用药指导原则”、“临床路径”、“临床诊疗指南”等。
《中华人民共和国执业医师法》第二十一条规定“医师在执业活动中享有下列权利：（一）在注册的执业范围内，进行医学诊查、疾病调查、医学处置、出具相应的医学证明文件，选择合理的医疗、预防、保健方案；……”
——可见，执业医生的处方权是“医学处置权”的重要组成部分，综合考量“临床用药指导原则”、“临床路径”、“临床诊疗指南”、“药品说明书”等，合理作出判断是“医学处置权”的应有之义。
所以我们可以这样认为——医生“超适应症用药”并不必然违法法律、行政法规、部门规章，并不触及《中华人民共和国侵权责任法》第五十八条规定了医疗过错推定原则（违反法律、行政法规、规章以及其他有关诊疗规范的规定，可推定医疗机构有过错）。
——所以，医生“超适应症”用药，并不一定违法。
04
什么情况下超适应症用药违法？
《中华人民共和国侵权责任法》第五十四条规定：“患者在诊疗活动中受到损害，医疗机构及其医务人员有过错的，由医疗机构承担赔偿责任。”
——这里明确了侵权责任的“过错原则”，判定医疗行为侵权需同时满足四个条件：“医疗行为、损害结果、医疗行为与损害结果之间有因果关系、存在医疗过错。”
因此，“医生超适应症用药”错不在“超适应症”，而在于确实“存在用药过错”且能举证证明“患者的损害后果是由某种药品引起”，同时满足以上条件时，医疗机构是应当承担侵权责任的。（注：这个因果关系的举证责任在患者，一般以鉴定机构鉴定结果为准）
05
超适应症用药的弊端
需要在严格监管下实施
很多医生认为药品超适应症使用具有很多好处。它可促进临床实践的创新，尤其是对那些尚
无有效药物治疗的疾病，可以使患者有机会更早得到药物治疗机会。对于罕见疾病，这可能是唯一的机会，因为一般没有药厂愿意为这些罕见疾病单独开发新药。但是超适应症用药也会带来一些问题，需要在严格的监管下实施。
可能由于缺乏安全性研究而对患者造成损伤；
可造成医疗费用的剧增；
医疗乱象及治疗不规范。
06
如何规避“超适应症用药”
可能面临的风险？
医学本身具有探索性与复杂性，并非是机械与刻板的。出现前沿科研成果或临床经验证实某种药物对标注的适应症以外的疾病有效果并不意外，而由于专业壁垒的存在，患者及家属对“超适应症用药”表示不解也很正常。
那么，如何规避“超适应症用药”可能面临的风险？
作为医生，为了避免可能发生的纠纷，在选择“超适应症”用药前应当向患者讲明用药依据、用药风险、替代治疗方案的优劣，并取得患者书面同意——这是出于对患者知情同意权和选择权的保护也是告知义务所在。
医院，医院伦理审查委员会的同意，确保万无一失。
附：
（药品治疗方案应在执业医师指导下制定，本文谨供参考）
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