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近些年来,由于免疫学的快速发展,尤其是免疫学检验技术的进展,发现了不少斑秃病人有免疫方面的异常,据此,一些人提出斑秃可能是一种自身免疫性疾病,首先临床观察发现,斑秃常与一些已肯定的或可能的自身免疫性疾病合并发生;其次经免疫学研究发现,斑秃病人血清中发现多种抗自身组织的抗体;研究发现皮质类固醇激素是治疗自身免疫性疾病的有效药物,此药治疗斑秃也有良好的效果,可以使头发再生,对有自身组织抗体的病人,治疗后抗体消失。

ConcertPharmaceuticals公司最近公布已完成的第2阶段试验最终结果,该结果评估了研究药物CTP-可治疗中度至重度斑片状或完全脱发的自身免疫性疾病。CTP-是Janus激酶JAK1和JAK2的口服选择性抑制剂,用于治疗斑秃。美国食品和药物管理局(FDA)已批准CTP-的快速通道指定。

每天两次8mg或每天两次12mgCTP-治疗的患者符合主要疗效终点,在24周时使用SALT评价药物治疗效果,与安慰剂相比大于50%的患者具有显着性差异(p0.)。每天两次8mg和每天两次12mg组与安慰剂组相比,在24周时达到≥75%和≥90%的SALT相对变化的患者数量也显着不同。在第24周,与安慰剂相比,每日两次8mg和每日两次12mg治疗的患者在患者总体印象改善量表上的秃头症评分也显着提高。用CTP-治疗通常耐受良好。

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每日两次12mg队列的主要疗效终点得到满足,58%的患者基线总SALT评分相对降低≥50%,而安慰剂为9%(p0.)。在每日两次8mg的队列中,47%的患者与安慰剂相比达到了主要终点(p0.)。对于4mg队列,21%的患者的总SALT评分相对于基线的相对减少≥50%,但这些差异与安慰剂没有显着差异。

2期试验是一项双盲,随机,安慰剂对照可控,连续服药的试验,旨在评估CTP-对成年中重度秃头症患者的安全性和有效性。共有名患者随机接受三种剂量的CTP-(4mg,8mg或12mg)或安慰剂中的一种,每日两次。主要结果指标在给药24周后使用SALT评分。在12mg给药组中完成24周治疗的所有患者有机会继续进行单独的延伸研究以评估CTP-的长期安全性和功效。

ConcertPharmaceuticals首席开发官JamesV.Cassella博士表示对此临床结果很满意,并继续认为CTP-有可能成为斑秃的最佳治疗方法,斑秃是一种慢性皮肤病自身免疫性疾病,目前尚无批准的治疗方法,他们表示将高度

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