ElanaPutterman,BS,andLeslieCastelo-Soccio,MD,PhD
主题负责人：肖生祥西安医院审校：周炳荣南京医院翻译：段晓茹华中科技大学同医院
致编辑：斑秃（AA）是一种自身免疫性疾病，治疗选择有限。特别是在儿童人群中，没有FDA批准的任何针对AA患儿的治疗方法。缺乏药物治疗全秃（AT）和普秃（AU）的大型临床对照研究1。目前治疗的主要方法是局部应用或病灶内注射皮质类固醇，以及刺激治疗。系统治疗包括口服皮质类固醇或超范围使用免疫抑制药物，如甲氨蝶呤、环孢素A、吗替麦考酚酯或硫唑嘌呤。
临床试验显示成人AA患者口服Janus激酶（JAK）抑制剂有益2。潜在的不良反应，如感染和骨髓抑制风险增加，使其口服制剂不适合用于儿童患者。据推测，局部使用JAK抑制剂的不利影响可能最小，仅在应用局部使用时有刺激反应。考虑到这些小分子在水中难溶，可能最有效的方法是将JAK抑制剂包裹在由磷脂与水混合构成的脂质体基质中进行递送。研究外用JAK抑制剂对成人疗效的临床试验正在进行中，但关于儿童患者的数据仅限于病例报告3-5。
我们报告了使用ChemistryRx(Philadelphia,PA)制备的非专利制剂2％托法替尼局部用于治疗11例4岁至16岁AA、AT或AU患者的数据和结果（表I）。
患者先前接受15天或3周的口服泼尼松或泼尼松龙（每日1mg/kg，5-7天，随后每天0.5mg/kg、5-7天，随后每天0.25mg/kg、7天）以及1或2种外用类固醇药物（表I）的治疗后失败。患者1、3、7和9口服甲氨蝶呤（0.5mg/kg）至少3个月后治疗失败。有7名患者有自身免疫性疾病的家族史。所有人都有至少2年的脱发病史。11名患者中包括2名男孩和9名女孩。平均治疗时间为34.5周。
脱发严重程度评分（SALT）平均降低了32.3％。11名患者中的8名表现出SALT评分的改善（补充图1A-C；可从治疗白癜风药啥药物能治疗白癜风
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